基因治疗?

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗方法
1．基因转移方法
　　（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的有利条件。
　（2）外源基因的转移：基因转移是将外源基因导入细胞内，其转移方法较多，常用的要有下列几类：
　　1）化学法：将正常基因DNA（及其拷贝）与带电荷物质和磷酸钙、DEAE－葡萄糖或与若干脂类混合，形成沉淀的DNA微细颗粒，直接倾入培养基中与细胞接触，由于钙离子有促进DNA透过细胞有作用，某些化合物可扰乱细胞膜，故可将DNA输入细胞内，并整合于受体细胞的基因组中，在适当的条件下，整合基因得以表达，细胞亦可传代。这种方法简单，但效率极低，一般1000－100000个细胞中只有一个细胞可结合导入的外源基因。要达到治疗目的，就需要从病人获得大量所需的受体细胞。当然，可以通过选择培养的方法来提高转化率。
　　2）物理法：包括电穿孔法和直接显微注射法。
　　①电穿孔法：电穿孔法是将细胞置于高压脉冲电场中，通过电击使细胞产生可逆性的穿孔，周围基质中的DNA可渗进细胞，但有时也会使细胞受到严重损伤。
　 　②显微注射法：显微注射是在显微镜直视下，向细胞核内直接注射外源基因，这种方法应是有效的。但一次只能注射一个细胞，工作耗力费时。此法用于生殖细胞时，有效率可达10%。直接用于体细胞却很困难。在动物实验中，应用这种方法将目的基因注入生殖细胞，使之表达而传代，这样的动物就称为转基因动物，目前成功使用得较多的是转基因小鼠，它可作为繁殖大量后代的疾病动物模型。
　　③脂质体法：脂质体法是应用人工脂质体包装外源基因，再与靶细胞融合，或直接注入病灶组织，使之表达。
　　3）同源重组法：同源重组是将外源基因定位导入受体细胞的染色体上，在该座位因有同源序列，通过单一或双交换，新基因片段替换有缺陷的片段，达到修正缺陷基因的目的。如在新基因片段旁组装一Neo基因，则在同源重组后，因有Neo基因，可在含有新霉素的培养基中生长，从而使未插入新基因片段的细胞死亡。对于体细胞基因治疗，体外培养细胞的时间不能过长，筛选量大，故在临床上应用也受限制难以进行。今后如能改进技术，提高重组率，这种定点修正基因的方法仍是有前景的。
　4）病毒介导基因转移：前述的化学和物理方法都是通过传染方式基因转移。病毒介导基因转移是通过转换方式完成基因转移，即以病毒为载体，将外源目的基因通过基因重组技术，将其组装于病毒上，让这种重组病毒去感染受体宿主细胞，这种病毒称为病毒运载体。目前应用的有两种病毒介导基因转移方法。
　　①反转录病毒载体：反转录病毒虽是RNA病毒，但有反转录酶，可使RNA转录为DNA，再整合到宿主细胞基因组。反转录病毒载体有以下的优点首先是具有穿透细胞的能力，可使近100%的受体细胞被感染，转化细胞效率高；其次，它能感染广谱动物物种和细胞类型而无严格的组织特异性；再者随机整俣的病毒可长期存留，一般无害于细胞，但也存在缺点：这种载体只能把其DNA整合到能旺盛分裂细胞的染色体，而不适合于那些不能正常分裂的细胞，如神经元。最严重的问题是由于病毒自身含有病毒蛋白及癌基因，就有使宿主细胞感染病毒和致癌的危险性。因此，人们有目的地将病毒基因及其癌基因除去，仅留它们的外壳蛋白，以保留其穿透细胞的功能，试图避免上述缺点。这种改造后的病毒称为缺陷型病毒。这样的病毒中的反转录酶可将RNA转化为DNA，有助于该DNA顺利进入宿主细胞的基因组，而该病毒则死亡。由于病毒整合基因组是随机的，所以还是可能激活细胞的原癌基因，以及因随机插入发生插入突变。在反转录病毒载体中，最常用于人类的是莫洛尼鼠白血病病毒，其人工构建的结构。
　　②DNA病毒介导载体：DNA病毒包括腺病毒、SV40、牛乳头瘤病毒、疱疹病毒等，一般认为这类病毒难于改造成缺陷型病毒。牛乳头瘤病毒重组后，可不插入宿主染色体中引起插入突变，又可在宿主染色体外独立复制，并表达出基因产物。有人发现，因缺少E1区而致复制缺陷的腺病毒，可在表达E1基因的细胞中繁殖。后来证明，载有外源DNA的复制缺陷腺病毒呈现相同繁殖的特点。1993年美法等国成功采用腺病毒载体进行心、脑、肺、肝内胆管和肌肉组织的体内基因转移。它代表了基因治疗的新方向。美国设计了一个新的腺病症载体，它是用一个化学连接器即赖氨酸链将DNA栓在病毒外壳上，这样组成的运输器，通过一个表面抗体而进入细胞核，使宿主基因与治疗基因共同表达。这个新病毒载体称为腺病毒多赖氨酸DNA复合体。采用复制缺陷的腺病毒进行基因治疗有以下优点：
　　①该病毒可感染分裂和非分裂的细胞，并能得到大量基因产物，对神经细胞、心肌细胞等基因缺陷的纠正有特殊意义；
　　②病毒颗粒相对稳定，并易于纯化和浓缩，且感染力不降低；
　　③可有效转导多种靶细胞后而少游离于细胞基因组外，并持续表达；
　　④已用于基因治疗的Ad5属腺病毒C亚群，无致癌性。前述的新腺病毒载体还有一大优点是可以成功地运载48000bp的基因，而其它病毒只能运输70 00bp的基因。这些优点显示了腺病毒介导载体的广阔应用前景。
2．选择靶细胞的原则
　　这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。
　　选择靶细胞的原则是：
　　①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；
　　②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；
　　③易于受外源遗传物质的转化；
　　④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。目前使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。许多遗传病与造血细胞有关，故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治疗。有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性高胆固醇血症的治疗中，有将低密度脂蛋白（LDL）受体基因转移至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明：β－半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因都已证明能在肌细胞中表达。
编辑本段基本程序
　　 基因治疗
(一)治疗性基因的获得 　　(二)基因载体的选择 　　(三)靶细胞的选择 　　(四)基因转移方法 　　(五)转导细胞的选择鉴定 　　(六)回输体内
编辑本段基本步骤
目的基因的转移
　　 基因治疗
在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类：病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。

哪些疾病可以进行基因治疗

基因治疗分为两类:一是基因根治,二是用于治疗的基因药物.
目前基因根治的药物还没有可靠的.
但是用于治疗的基因药物已经应用到很多病种

世界十大罕见疾病是什么？

1、行尸走肉症：相信自己已经死去

这种症状有高度自杀倾向和抑郁倾向，在患病期间，患者会抱怨正在失去他们的一切，包括部分或整个的身体和灵魂。他们认为自己已经死了，并且像一个死尸一样行走。这种幻觉一般扩大到一定程度，病人可以感觉到蛆虫在身体里蠕动，并且闻到尸体腐臭的味道。

2、吸血鬼症：看到阳光就疼痛

这个世界上有些人必须用非常极端的方法来避免阳光的照射。暴露在阳光下，会令他们的皮肤起水泡。一旦被暴露在阳光下，他们中的很多人的皮肤就会感到疼痛和灼热。这种症状像吸血鬼一样，因此人们称此病为吸血鬼症。

3、歇斯底里症：有奇怪的反射

这种病症的原有特性表现是，病人受到任何意想不到的视觉或听觉刺激后会异常震惊，比有人鬼头鬼脑地跟在你身后还要震惊，这一症状的病害者会大声哭闹、抽打自己的身体并且絮絮叨叨。这一病症首先在缅因州的法裔加拿大伐木工人身上发现，这种个例的反射也被鉴别成全球其他地区。

4、Blaschko斑纹症：全身长满条纹

Blaschko斑纹症是非常非常奇怪的一种症状，1910年被一位德国皮肤科学者Alred Blaschko在人体解剖中发现。Blaschko斑纹，在人类的DNA里建立起隐性的图案。很多皮肤和粘膜的先天和遗传性疾病会依照这图案表现出来。这就形成了人身体上的斑纹

5、异食癖：有吃非食物的欲望

遭受异食癖折磨的人们，会有无穷尽的欲望去吃一切不能吃的“食物”，包括纸张、泥土、胶水和腐肉。健康专家们还没有发现真正的病因，也没有找到医治的方法——尽管有报告指出，这种病症的出现可能跟病人缺乏矿物质有关。

6、爱丽丝梦游仙境症：时空和身体感觉错乱

爱丽丝梦游仙境症状（AIWS），或者叫“视微症”，是神经学上的一种高度迷惑性现象，以致影响到人类的视觉感知。患此视觉疾病的人类和动物，会把部分人以及无生命目标看得比真实的要小很多。常常这些被感知的物体，会在同一时间被看来非常得远或者非常得近。例如，一辆尺寸正常的汽车，可能被看来是一个小玩具。而一只宠物狗也可能被看作只有老鼠大小。

7、蓝肤症：蓝色的人

整个十九世纪60年代，一个庞大的“蓝人”家族居住在肯德基州山上，紧挨着克里克联盟的印第安人。他们因布鲁斯而出名。尽管他们都所有这蓝色的皮肤，但是他们很少生病而且大多数人寿命超过80岁。他们的这一体征，一代一代地遗传，大多数人拥有蓝色、靛青色、洋李色甚至于紫色的皮肤。

8、狼人症：体毛过盛

幼儿如果患有此症会长得体型巨大，肤色暗淡，多毛的斑纹覆盖在他们的脸上。这种病症被称作狼人症，是因为患者像狼人那样拥有过盛的毛发，并且没有尖锐的牙齿和爪子。

9、象皮病：肢体的一部分变肿胀、巨大

淋巴腺的丝状病变也被称为象皮病，在这张极富戏剧性的照片中我们可以很清楚地看到这个异常粗壮、肿胀的四肢和生殖器官的病例。这一病症可能是由蚊子传播的寄生虫所导致。这一病症影响了世界上120万的人口，并且有40万人病情严重。一只患病的雌性蚊子把病毒幼虫注入人体血液当中，幼虫就会生长并且存活很多年。最后这些寄生虫聚集在周围的组织上。拥有巨大肿胀的四肢、乳房和外阴，是此症的共性表现。

10、早衰症：幼儿看上去像90岁那样苍老

早衰症是由儿童遗传密码上一个微小的错误引起的。这种病症给孩子带来非常痛苦甚至是破坏性的后果。大部分带有此病症出生的儿童将会在13岁左右死去。因为他们的身体迅速会迅速老化。他们的身体发育有着老年人的症状：心脏病、秃顶、骨质疏松以及关节炎。此病症极罕见，全世界只有48个病例。有一个家庭中，就有五个儿童遭遇这样的病症。

基因治疗可治疗人类遗传病？

这个问题的答案是yes。
因为遗传病就是通过基因遗传下来的，所以从基因入手治疗，是可以治疗人类遗传病的。
当然现在的科技还没那么发达，不过这种大局上的构思是完全符合科学的。
网上还有各种各样的资料，楼主都可以随便搜搜看，积累下知识。
不懂的可以继续问我。

基因治疗到底怎么治

狭义的概念 指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的 广义的概念 指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。

　　遗传病的基因治疗(gene therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。 基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，目前更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以目前的观点看，骨髓细胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

有什么罕见病治不好的

传统四大死症是： 1.风（心病猝死） 2.痨（肺结核、肺癌等） 3.臌（肝癌、胰腺癌等） 4.膈（食道癌、喉癌等） 被世界卫生组织列为“五大绝症”的是： 1．艾滋病 2．恶性肿瘤 3．白血病 4．类风湿 5．肌萎缩侧髓硬化症 （ALS） 未知其中真实来源。所谓“不治之症”是与治疗的疗法、疗效、有效时间存活率来衡量。 譬如，艾滋病，是公认的世纪绝症， 确诊后估计生存少于10年，多因免疫力下降，死于多重感染，目前科学家正在寻找抗艾滋疫苗。 “恶性肿瘤”，要是早期发现、没有转移的话，可以及时选择性采取手术、放射疗法、化疗等等。患有恶性肿瘤的人，经过治疗30年存活率也屡见不鲜！ 白血病，要看是什么类型，有些恶性的，也有良性的。恶性急性白血病即使采用骨髓移植、化疗、放疗也无济于事。 至于类风湿，患者多可以用药物长期控制病情，有至少25%病人“康复”，或短期内不再复发，多半患者可以活到晚年，但总体死亡率提高了。 肌萎缩侧髓硬化症， 是一种运动神经元病，目前没有有效的治疗方法，病人在神志清醒的状态下，被一一剥夺运动系统的功能，继而侵蚀全身……是一种罕见、可怕的病魔，存活率一般来说2-5年。 老人痴呆症（Alzheimer’s Disease）, 也是一种不治之症。患者得病后脑细胞不断萎缩，智能不断下降，最后全身功能衰竭，药物目前没有确切疗效，一般7-10年就夺去患者生命。 自发性间质性肺炎 （Idiopathic Interstitial Pneumonia）也是不治之症，患者可以在半年左右因呼吸衰竭而死亡，治疗方法可以是肺移植等，不过，肺移植的成功率很可怜…… 众所周知的非典（SARS），与其说治疗，不如说隔离等死。2003年夺去数以千计的生命，目前对于治疗没有头绪。

基因疗法治疗恶性肿瘤

胰腺癌是一种非常凶险而又难于治疗的疾病，一旦确诊，大约只有3%的患者能存活5年以上。在日前出版的国际医学期刊Gut（《消化道》杂志）上，上海第二医科大学的研究者报告了胰腺癌治疗的最新成果，他们运用基因疗法，在实验鼠身上成功抑制了胰腺癌肿瘤的生长。英国《新科学家》杂志认为，这一新的研究成果为众多的胰腺癌患者带来了一线曙光。

　　《新科学家》杂志指出，在西方社会，引起死亡的癌症病因中，胰腺癌排名第五，而且一直以来治疗乏术。由于只有当病情恶化时症状才会显著，大部分的胰腺癌患者在确诊后6个月内就会死亡。
　　海第二医科大学的研究者此次关注的是一种名为vasostatin的人体蛋白质，有研究显示这种蛋白质会抑制肿瘤中新血管的生成。尤其对于胰腺癌这种依靠良好的血液供应才能持续生长的恶性肿瘤来说，只要长到2立方厘米大小时，它就需要形成自己的血管网络才能保证连续而充足的营养供应，这种过程被称为血管生成。
　　，虽然蛋白质vasostatin对于已经存在的胰腺癌细胞作用甚微，但是的确能够有效减少癌细胞增殖，抑制血管生成。他们在论文中指出，这一方法也许能为包括胰腺癌在内的很多恶性肿瘤提供有效的治疗思路，对于预后很差的一些癌症的治疗来说也是一种有希望的选择。

目前为止上市的基因药、可以治疗哪些病

常见的基因药主要以治疗肿瘤、遗传病、重大疾病为主，在选用特定的基因药之前，先要做基因检测，确定患者的疾病分子病理分型，然后再确定用什么药物做个性化精准用药，基因解码，佳学基因。